一针价格超120万元，它是治愈癌症的希望，也是让无数患者家庭望而却步的“天价药”。

这种被称为CAR-T的疗法为何如此之贵？其根源就在于它的“个性定制”，作为采集患者自身T细胞制备而成“一人一药”，其产品成本无法通过治疗更多患者摊薄。而在前不久，来自闵行的科学家团队带来重大突破，宣布该价格有望降至10万元以下，在国际上引发广泛关注。或许在不远的将来，老百姓们都能用得起“抗癌药”。

“与传统疗法相比，我们研发的异体通用型CAR-T疗法更像‘现货’，患者将花费比原先低10倍不止的价格，经过更短的治疗周期，有望治愈包含红斑狼疮在内的自身免疫疾病、白血病在内的肿瘤疾病以及实体瘤等。”邦耀生物创始人兼董事长、华东师范大学教授刘明耀带领团队历时8年艰苦探索，将这份中国细胞治疗方案呈现在世界面前，为更多患者家庭带来了新的可能。

到底是怎样的成果引发了国内外的强烈反响？又是什么技术让“天价药”走向平民化？“它”的诞生背后，又有着怎样的故事？
从实验室走出的“全球首创”
Emerging from the laboratory as a world-first innovation
故事的起点，要回到18年前。
2007年，作为我国第一批通过人才引进归国的科学家，刘明耀受聘归国，从零开始筹建华东师大生命医学研究所，发展现代分子生物学、细胞生物学等最新学科。“那时中国的科学技术还比较落后，生物医药领域连发表论文都不容易，更别提发展一个领域了。”
他用了十余年时间，在贫瘠的土地种下一颗生命医学的种子，守望着它开花、结果……在组建团队、培养人才的过程中，“要做真正用于治病救人的产品”的想法在他的心中愈加强烈，2020年，花甲之年的刘明耀决定卸任华东师大生命科学学院院长，将重心转移到创业上，在学术和成果转化上进行了整体布局，“我们不仅要做一流的基础研究，同时也要做一流的产品开发”。
随后的几年中，其团队先后研发了基因编辑治疗β-地中海贫血症、非病毒定点整合PD1-CAR-T产品、UCAR-T即异体通用型细胞治疗3项科研成果，且全部为全球首创。其中，异体通用型细胞疗法在国际上收获的“好评”也是史无前例的。
如果将自身免疫疾病比作患者体内的一场大规模战役，当负责攻击致病细胞的T细胞大军处于败势时，一支武器装备精良、不知来自何方的特种部队从天而降，悄无声息地在体内大规模扩增后加入战斗直至胜利。然而神奇的是，原军队成员却对这支援军一无所知……这便是刘明耀团队历时8年创下的奇迹，也意味着一个世界级难题的突破——患者免疫系统对异体细胞的排异。
目前，该成果已入选顶尖学术期刊《Cell》评选的“2014—2024重大里程碑论文”“2024年度最佳论文”，并在《Science》期刊“2024年十大科学突破”中被高度点评、被Nature头条文章报道，同时入选由中国科学院、中国工程院主办的“两院院士评选2024年中国/世界十大科技进展新闻”等。
值得一提的是，这是国际上首次报道异体通用型CAR-T细胞成功治疗自身免疫疾病并将其列入近10年的重大里程碑之一。“要知道入选《Cell》里程碑的成果，大多塑造了对生物学的理解，并推动基础生物学与转化生物学取得惊人进展，其中20余篇因此获得了诺贝尔奖，希望我们未来也会有这种可能性。”刘明耀无比振奋道。
当基础研究的种子遇上临床医学的土壤，科学发现的真正价值开始显现。据了解，其研究团队通过与上海长征医院徐沪济研究团队联合，通过异体通用型CAR-T细胞疗法，已经在临床中成功治疗了三名有严重复发难治性的风湿免疫疾病的患者，证明了该疗法的高度安全性和有效性。
历时8年，实现中国细胞疗法的国际突围
After 8 Years: China's Cell Therapy Goes Global
研发一款即用即取的“细胞药”有多难？对于这个问题，项目负责人谭炳合最有发言权：“太难了，实在改不动了，曾经也想过放弃。”自2011年至今，谭炳合一直跟随刘明耀进行科研工作，也见证了细胞治疗领域多年的技术攻关和迭代升级，“我在实验室做博后的时候，刘老师支持我尽早进入GMP生产车间锻炼，我也深切感受到做科研和做真正的药品是完全不同的，要做一个真正有用的产品出来，比写论文难太多了”。
在周期漫长的生物医药产业，成功从来不是一件易事，在第6代产品成功之前，8年时间里，所有研究人员面临着研发与精神上的双重压力。“第一代失败了，第二代失败，第三代失败了，第四代也是失败……”谭炳合经历着研发的至暗时刻，他和团队成员需要从3万多个等位基因中去找到造成异体排异的核心基因并敲除，避免“细胞药物”被自然杀伤细胞识别、消除。而这个过程，既无国内外范例可依，也无业内经验可循。
当他们满怀信心地将研究了无数个日夜的细胞药物输入患者体内，看到的却是很快被排异的结果时，这位年轻的科研者第一次萌生了退意。“这个时候，医生带我们去了移植仓，我站在窗口，那些患有白血病的孩子眼巴巴地看着我，他才10岁不到，如果不进行治疗，等待他们的只有死亡。”谭炳合永远记得患病的孩子看向他时的眼神，“我们所有人的内心被重重地撞了一下，那是支撑着我们前进的力量”。
重新回到实验室的他们，一扫因连续失败产生的沮丧和退缩，“我们无论如何都要把我们这个产品做好，这是可以真正治病救人的东西。”在不断缩减引发免疫排异的基因范围后，最终，他们从3万多个等位基因中找到了核心基因位点，并进行策略性基因敲除和修饰后实现了CAR-T细胞的完美“隐身”。
经过无数次的探索与坚持，他们终于迎来了胜利的曙光。“当我们把细胞输入患者体内后，第12天，细胞开始大量扩增，患者出现了轻微的发烧，这证明CAR-T细胞治疗是真的成功了，接下来的四例也毫无例外地取得了同样的成功。”
终结“天价”，做老百姓用得起的药
Ending "Sky-High Prices": Making Medicines Affordable for All
“DeepSeek的训练成本仅为同性能模型10%，我们的异体通用型CAR-T疗法就像生物医药领域DeepSeek，同样做到了成本是传统疗法的10%甚至更低。”刘明耀进一步解释道，一份来自健康供体的血液，能够提取到十亿个T细胞，经过改造后在体外实现几百亿CAR-T细胞的扩增，可以用于500—1000位患者的治疗，“你就可以想象这个成本，它的价格会有多低，如果进入医保，将会惠及多少患者”。
据了解，我国目前已有6款CAR-T产品上市，价格几乎均在百万以上。而根据最新医保目录，“百万一针”的自体CAR-T疗法再次无缘医保，究其原因，与其居高不下的成本、较长的治疗周期息息相关。而完美破解当下痛点的通用型CAR-T疗法，还需要更多的时间来证明疗效和安全性不逊于甚至是优于现有的自体型细胞疗法。
此时的刘明耀却正面临着一个比研发更艰巨的任务——企业融资，那些刊登在顶刊上的突破性数据，正在经历着另一场更为残酷的“临床转化试验”。“对我们而言，作为一家临床阶段的生物科技公司，需要投入大量的资金推动管线的发展，资本寒冬下将面临更大的挑战。”
成立以来累计融资近7亿元的邦耀生物，始终坚毅前行，2024年末完成的B+轮融资，虽未足额完成预期的融资额，但也得到了市场和资本方的认可。接下来，企业将继续筹措资金，保证全球领先的几个管线全力向前推进，尽快实现上市造福患者，通过优厚的投资收益回报投资人。
“面对这样一家极具潜力的生物医药企业，我们正全力以赴为其提供支持，助力企业增强信心，渡过难关。”区经委、科委积极帮助企业对接专项发展资金、申请知识产权项目资助，一定程度上缓解了该公司资金周转的难题，促成了基因编辑与细胞治疗产品GMP生产与转化平台建立，加速管线研发推进和技术成果转化，“下一步，我们将继续修订优化生物医药企业服务政策，助力企业度过研发阶段，实现技术突破和产品市场化”。
“每一种治疗方式都有一个时代，基因编辑和细胞治疗的时代刚刚开始，所以速度会慢一点，也有很多资本看到了我们的强大潜力而持续跟投。”刘明耀坚信，下一个十年，将会是基因和细胞治疗蓬勃发展的十年，而当前，正是最关键的时机，新一代基因细胞药物必将实现突破性进展，成为疗效更好、老百姓用得起的惠民工程。
“3—5年之内，我们希望通过团队的共同努力，成功研发出更安全、更有效、更可及创新药，而在这之前，我们无比期待着‘耐心资本’注入和创新药政策支持，加速我们的研发工作和产品开发进程，让我们将这股强大的竞争力延续下去，继续在科创领域取得重大突破，实现技术的创新和产业的升级，为人类健康事业贡献中国智慧。”

来源｜今日闵行

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